Une altération génétique rare mais qui se produit dans pas moins de 29 types de tumeurs: elle peut être "éteinte" grâce à un tout nouveau médicament "wild card" qui n'agira pas sur l'organe d'origine du cancer mais sur cette même altération génétique, le " Ntrk », qui peut être commune aux cellules cancéreuses dans de nombreux types de cancer, et qui n'aura pas d'effets secondaires graves .
Le "larotrectinib", le premier de la classe des inhibiteurs oraux de TRK, a été présenté au Congrès européen d'oncologie de l'ESMO en cours à Barcelone, qui a reçu ces derniers jours le feu vert pour sa commercialisation dans l'Union européenne approuvé aux États-Unis, au Brésil et au Canada).
C'est un médicament, qui dans le jargon technique est défini comme « agnostique » - puisqu'il ne cible pas un organe particulier mais agit indépendamment de la localisation de la tumeur -, le premier du genre: la molécule agit sur les tumeurs solides à des stades avancés ou métastatiques chez les patients adultes et pédiatriques pour qui la chirurgie serait trop risquée et qui ont cette altération génique particulière appelée fusion du gène Ntrk. Une altération rare mais qui touche en Italie environ 4 000 patients chaque année.
Les fusions du gène Ntrk sont des altérations dans une large gamme de néoplasmes qui entraînent une activation incontrôlée du récepteur de la tropomyosine récepteur kinase (TRK) et une croissance tumorale. Le larotrectinib (LOXO-101) agira sur les protéines de fusion des récepteurs de la tropomyosine kinase (TRK).
Avec cette molécule, les chercheurs ont enregistré une réduction de 30% de la masse tumorale chez 79% des patients évalués (sur un échantillon de 153) et chez 75% de ceux ayant des métastases cérébrales, et une survie moyenne de plus de 3 ans.
Enfin, c'est un médicament administré par voie orale avec des effets secondaires «négligeables»: c'est-à-dire une nouvelle gamme d'opportunités dans la thérapie lourde, longue et parfois dévastatrice due au cancer.
Germana Carillo
