Un pronostic dévastateur, qui laisse peu d'espoir en termes d'espérance de vie. Mais maintenant, la tumeur stromale gastro-intestinale (GIST) - un type de cancer qui survient dans le tractus gastro-intestinal - peut être guérie. C'est un nouveau médicament développé à Barcelone.
Selon les résultats de l'étude menée à l'hôpital Vall d'Hebron et publiée dans The Lancet Oncology, en fait, Avapritinib, c'est le nom de l'ingrédient actif, donnerait désormais de l'espoir aux patients qui jusqu'à présent ne disposaient d'aucun type de traitement efficace et leur survie n'était que d'un an.
«Cela représente une nouvelle étape dans le développement de la médecine anticancéreuse de précision. Une fois de plus, nous avons pu transformer une mutation spécifique en une cible thérapeutique qui nous a permis de développer un traitement efficace », explique César Serrano, oncologue à l'hôpital Vall d'Hebron et responsable du groupe de recherche translationnelle de Sarcomas del Vall d «Institut d'oncologie d'Hébron (VHIO).
j'étudie
Récemment approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine, le médicament Avapritinib a été testé en Espagne sur 56 patients atteints de GIST.
La tumeur stromale gastro-intestinale est un type de cancer qui survient dans le tractus gastro-intestinal, principalement dans l'estomac ou l'intestin grêle, qui présente une mutation dans l'exon 18 du récepteur alpha du facteur de croissance dérivé des plaquettes (PDGFRA). Le GIST héberge une mutation de PDGFRA D842V, qui est la mutation la plus courante dans l'exon 18.
Avapritinib a été conçu pour attaquer cette mutation spécifique de manière puissante et sélective et «à la lumière des résultats de ce test, il est évident que cela fonctionne», explique Serrano. Son approbation par les autorités sanitaires est une étape importante en oncologie, car elle deviendra le premier traitement pour les patients atteints de GIST porteurs de cette mutation ».
L'étude a porté sur 56 patients atteints de GIST avec mutation PDGFRA D842V et 55 d'entre eux ont obtenu un rétrécissement de la tumeur, avec près de 90% de succès dans une réponse partielle ou complète.
«C'est très encourageant si l'on considère que 96% des patients participants avaient une maladie métastatique et jusqu'à 61% une maladie cliniquement avancée. Jusqu'à présent, l'expérience avec d'autres médicaments tels que l'imatinib, le sunitinib et le régorafénib - tous des inhibiteurs de type 2 - avait montré peu ou pas d'activité chez ce type de patient », conclut Serrano.
Sources: The Lancet Oncology / Avanguardia
